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Post by abdullah4471 on Aug 16, 2023 21:31:51 GMT 10
的血清转化。这表明病毒已正确传递并且具有活性,并消除了缺乏基因转移的一种可能解释。受试者 2 保持阳性,接受安慰剂且基线时 NAb 阴性的受试者 4 在 6 个月时仍保持 NAb 阴性。受试者 5 没有 6 个月的数据(见下文)。 表 2 基线和 6 个月时的中和抗体状态。 全尺寸桌子 安全结果 试验活跃阶段报告了四起严重不良事件 (SAE),但没有一例被判定 与 AAV1/SERCA2a 相关。 3 例 SAE 与接受 AAV1/SERCA2a 的 C级执行名单受试者 5 相关。该受试者在 IMP 输注后 74 天因右心衰失代偿而入院,需要正性肌力药物支持并导致紧急移植。研究人员认为,这是由于x临床恶化。受试者 5 在 AAV1/SERCA2a 输注前已注意到基线肌钙蛋白升高,并且在 IMP 输注后肌钙蛋白没有进一步升高,且 CK、WCC 和 CRP 保持正常。受试者 5 没有临床特征支持心肌炎的 临床诊断,且其 M3 处的 ELISPOT 呈阴性。受试者 5 在 IMP 输注后第 165 天进行紧急心脏移植。他们的移植心脏被收集用于临床评估和 PCR 研究样本。 2)。不幸的是,术后病程因复发性败血症和多器官衰竭而变得复杂,受试者 5 在心脏移植后 4 周和 IMP 输注后 28 周死亡。临床病程和死亡经过当地主要研究者和数据安全监测委员会审查,判定不与IMP相关。 图 2:AAV1/SERCA2a 基因递送后人类
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